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腎母細胞瘤是兒童最常見(jiàn)的腎臟惡性腫瘤。多模式治療使五年總生存率顯著(zhù)提高，現在接近90％。

腫瘤分期:腎母細胞瘤的分期標準是基于腫瘤的解剖范圍而不考慮遺傳，組織學(xué)或分子標記。與較低階段疾病（I和II）患者相比，較高階段（階段III至V）與更廣泛的疾病相關(guān)并且結果較差.

治療

第一階段和第二階段 - 原發(fā)性手術(shù)切除后接著(zhù)是長(cháng)達新藥和長(cháng)春新霉素 19周。不需要放射治療。

第四階段 - 原發(fā)性手術(shù)切除之后是長(cháng)春新堿，放線(xiàn)菌素和多柔比星的25周三聯(lián)藥物化療。

第五階段 -術(shù)前化療4周（如果有轉移性疾病的證據則為6周），然后進(jìn)行手術(shù)切除和術(shù)后化療。對于非轉移性疾病患者，術(shù)前化療包括長(cháng)春新堿和放線(xiàn)菌素四周。如果有腹膜 - 腹膜區域以外的轉移性疾病（如肺轉移）的證據，則術(shù)前給予三聯(lián)藥化療（長(cháng)春新堿，放線(xiàn)菌素和多柔比星）6周。術(shù)前化療后，進(jìn)行手術(shù)切除和分期。

術(shù)后SIOP方案基于腫瘤分期和組織學(xué)如下：

第一階段：

低風(fēng)險 - 低風(fēng)險I期腫瘤患者（即術(shù)前初始化療后無(wú)活腫瘤）不需要額外的化療或放射治療。密切監測這些患者的復**況。

中度風(fēng)險 - 治療包括術(shù)后化療（長(cháng)春新堿和放線(xiàn)菌素），持續四周，無(wú)需放射治療。

高風(fēng)險 - 治療包括術(shù)后化療（長(cháng)春新堿，放線(xiàn)菌素和多柔比星）27周，無(wú)需放射治療。第二階段：

低風(fēng)險和中等風(fēng)險 - 治療包括術(shù)后化療（長(cháng)春新堿和放線(xiàn)菌素）27周，無(wú)需放射治療。雖然之前已納入SIOP治療方案，但術(shù)后方案中阿霉素的消除并未顯著(zhù)惡化EFS，對中度風(fēng)險組織學(xué)患者的五年總生存率沒(méi)有影響。

高風(fēng)險 - 治療包括術(shù)后化療（多柔比星，環(huán)磷酰胺，卡鉑和依托泊苷）34周和放射治療（25.2 Gy側腹放療，淋巴結受累或嚴重疾病10.8 Gy加強）。

第三階段：

低風(fēng)險 - 治療包括術(shù)后化療（長(cháng)春新堿和放線(xiàn)菌素）27周，無(wú)需放射治療。

中度風(fēng)險 - 治療包括術(shù)后化療（長(cháng)春新堿和放線(xiàn)菌素）27周和放射治療（14.4 Gy側腹放療，淋巴結受累或嚴重疾病，增加10.8 Gy）。與II期腫瘤一樣，術(shù)后方案中阿霉素的消除并未顯著(zhù)惡化中度風(fēng)險組織學(xué)患者的預后。

高風(fēng)險 - 與II期高風(fēng)險腫瘤一樣，治療包括術(shù)后化療（多柔比星，環(huán)磷酰胺，卡鉑和依托泊苷）34周和放射治療（25.2 Gy側腹放療，10.8 Gy增強淋巴結受累或嚴重疾病）。

第四階段 - 治療基于組織學(xué)和術(shù)前化療最初六周后肺結節的反應。

低和中等風(fēng)險組織學(xué)，完全反應（即肺結節的消退或切除） - 治療包括術(shù)后化療（長(cháng)春新堿，放線(xiàn)菌素和多柔比星）27周，無(wú)肺部照射。為局部III期腫瘤患者提供側腹放療。

低和中等風(fēng)險組織學(xué)，反應不完全 - 治療包括術(shù)后化療（多柔比星，環(huán)磷酰胺，卡鉑和依托泊苷）34周和放射治療（15 Gy肺放療和側翼放療治療局部III期腫瘤）。

高風(fēng)險組織學(xué) - 治療包括術(shù)后化療（多柔比星，環(huán)磷酰胺，卡鉑和依托泊苷）34周和放射治療（15 Gy肺放療和側翼放療治療局部III期腫瘤）。對于除肺以外的轉移部位的患者，放射劑量根據部位而變化。

第五階段 - 特殊人群：患有雙側（V期）腎母細胞瘤，間變性組織學(xué)和/或肺轉移的患者通常需要比具有標準風(fēng)險組織學(xué)的低級別腫瘤患者更強化的治療。

預后

腫瘤復發(fā) - 大約15％具有良好組織學(xué)的患者發(fā)生復發(fā)性疾病; 然而，在具有間變性特征的患者中，復發(fā)風(fēng)險接近50％。不利的組織學(xué)是與腫瘤復發(fā)相關(guān)的最有力的預后因素。其他風(fēng)險因素包括腫瘤大小，腫瘤分期，年齡和某些分子標志物的存在。對于III期疾病患者，根據III期亞型，復發(fā)風(fēng)險似乎并不相同。活組織檢查被認為通過(guò)將腫瘤細胞引入腹腔來(lái)增加局部復發(fā)的風(fēng)險。

大多數復發(fā)發(fā)生在治療的前兩年內。復發(fā)最常涉及肺部。中樞神經(jīng)系統復發(fā)非常罕見(jiàn)。在復發(fā)性腫瘤患者中，以下預后因素與對挽救治療的有利反應和改善的預后相關(guān)：初次診斷后復發(fā)超過(guò)12個(gè)月；初始腫瘤的有利組織學(xué)；初始疾病的低腫瘤階段；僅使用放線(xiàn)菌素和長(cháng)春新堿進(jìn)行初始治療；肺結節少；以前沒(méi)有放射到腫瘤床；徹底切除原始腫瘤

并發(fā)癥

早期并發(fā)癥 - 早期并發(fā)癥通常與治療有關(guān)，包括化療藥物的不良反應和手術(shù)并發(fā)癥，如腸梗阻，出血和傷口感染。

晚期效應 - 幸存者患長(cháng)期后遺癥的風(fēng)險增加。晚期不良反應主要取決于用于治療患者的治療類(lèi)型和強度。接受更強烈化療和放射治療的患者更容易出現晚期并發(fā)癥。這些包括腎功能損害，心臟毒性，肝毒性，整形外科，生長(cháng)和肺部問(wèn)題，不育和繼發(fā)性惡性腫瘤。所有患者均應接受常規篩查治療相關(guān)并發(fā)癥。

腎功能損害 - 腎功能損害可能由腎實(shí)質(zhì)的手術(shù)丟失和化療和放射治療引起的腎損傷引起。雙側腎臟受累的患者腎功能受損的風(fēng)險增加，特別是如果他們也接受了放射治療。

心臟毒性 - 用蒽環(huán)霉素（如多柔比星）治療可能引起心血管并發(fā)癥，包括心力衰竭和左心室后負荷增加。發(fā)生心臟異常的風(fēng)險取決于累積劑量和使用的劑量強度。

肝毒性 - 化療藥物（長(cháng)春新堿和放線(xiàn)菌素）和肝臟照射可能會(huì )損害肝臟。來(lái)自放線(xiàn)菌素的肝損傷似乎與劑量相關(guān)，如接受不同劑量和放線(xiàn)菌素方案的患者的肝毒性發(fā)生率2.8％至14.3％。

生育能力 - 腎母細胞瘤患者一般沒(méi)有不孕癥。然而，接受高劑量腹部放射治療的女性患不孕癥，妊娠并發(fā)癥，圍產(chǎn)期死亡率和低出生體重嬰兒的風(fēng)險較高。

第二次惡性腫瘤 - 腎母細胞瘤患者發(fā)生第二次惡性腫瘤的風(fēng)險增加。

其他輻射不良反應 - 放射治療引起的其他并發(fā)癥包括肌肉萎縮，身材矮小和脊柱側凸。

肺轉移的胸部放射可能導致甲狀腺疾病并損害年輕患者的乳腺組織。對肝臟的高劑量輻射與門(mén)靜脈高壓的風(fēng)險增加有。

隨訪(fǎng)

患有腎母細胞瘤的兒童應該由熟悉該疾病的自然病史和治療并發(fā)癥的臨床醫生定期檢查。隨訪(fǎng)護理包括持續監測腫瘤復發(fā)和晚期治療相關(guān)并發(fā)癥。

篩查腫瘤復發(fā)：正在進(jìn)行的監測通常是胸部（肺部是最常見(jiàn)的復發(fā)部位），腹部和盆腔CT的胸片和腹部超聲檢查。治療期間每6至8周進(jìn)行影像學(xué)檢查，然后每3個(gè)月進(jìn)行兩年，之后每6個(gè)月再進(jìn)行2年。

篩查治療相關(guān)并發(fā)癥：晚期并發(fā)癥的篩查基于與所用治療方案相關(guān)的預期不良事件的可能性。如前所述，這些并發(fā)癥中的許多可以通過(guò)病史，體格檢查，血清肌酸酐和尿液分析的評估以及超聲心動(dòng)圖來(lái)檢測。